原因遺伝子が増えて発症する病気にsiRNAが特効薬になる可能性

写真はイメージ

　ＡＴＴＲ―ＦＡＰはＴＴＲという遺伝子（タンパク質）の異常で、アミロイド線維が各臓器に蓄積することによって臓器不全を引き起こす病気です。オンパットロは、原因となるＴＴＲ遺伝子を標的としたｓｉＲＮＡなので、ＴＴＲ遺伝子に結合し分解することでＡＴＴＲ―ＦＡＰの原因となるアミロイド線維の生成を抑え、発症を抑制するのです。

　このように原因遺伝子が特定できていて、その遺伝子が増えている場合には、ｓｉＲＮＡが特効薬となる可能性を秘めています。現在、さまざまな疾患に対してｓｉＲＮＡ薬が開発されつつありますので、多くの病気の治療に用いられる日が近い将来やってくることでしょう。