神崎浩孝医学博士、薬剤師
１９８０年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Ｃｅｄａｒｓ－Ｓｉｎａｉ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｅｎｔｅｒ」勤務を経て、２０１３年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。
体内で必要な遺伝子を作り続ける新薬は生涯に1度の投与で済む
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「ウイルス」という単語を耳にしない日はないほど、世間は新型コロナウイルスの話題一色です。
前回、「デマに振り回されないようにしましょう」と注意喚起した直後、風説によって小売店からトイレットペーパーが消えるという現象が起こりました。情報の拡散スピードの速さと、集団心理の恐ろしさを改めて感じ、情報の正確性を自分自身で確かめることが、いかに大切かということを痛感しました。
これまで、「ゾルゲンスマ」という脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する新しい遺伝子治療薬について何度か紹介しました。ゾルゲンスマは今年２月２６日に製造販売承認が下りたばかりの薬で、超最新の薬といえます。
前回はこの薬が患部に薬を運ぶために「ウイルスベクター」を使っている点が画期的だとお話ししましたが、ゾルゲンスマには他にも画期的なところがいくつもあるのです。
まずはその金額で、米国では１回の投与が２億3000万円というから驚きです。そして、「一生涯に１度しか投与しない」という点も画期的といえます。他のSMAに対する遺伝子治療薬であるスピンラザは反復して投与しますが、ゾルゲンスマは１回きりでよいのです。
