難病SMAに初の治療薬「スピンラザ」は１本932万円

写真はイメージ（Ｃ）日刊ゲンダイ

　病気は遺伝子の量や質が変わることによって起こり、ＳＭＡは「ＳＭＮ１」という１つの遺伝子の異常によって発症します。言い換えれば、ＳＭＡの原因遺伝子＝ＳＭＮ１遺伝子ということです。スピンラザは、原因遺伝子であるＳＭＮ１の機能を補う全く新しいタイプの薬なのです。

　ただ、難点といえるのが薬の価格です。「９３２万円／本」（米国では約１５００万円／本）と超高額で、最初の１カ月（３回投与）にかかる薬剤費は約３０００万円、負荷投与後は４カ月間隔で約１０００万円をずっと使い続けなければなりません。保険適用によって患者の自己負担は大幅に抑えられますが、差額は国民が負担する医療保険料や税金から支払われます。もちろん、命はお金には代えられません。だからこそ、こうした超高額薬剤は適正に使用するべきで、しっかり議論する課題であるといえます。