神崎浩孝医学博士、薬剤師

１９８０年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Ｃｅｄａｒｓ－Ｓｉｎａｉ　Ｍｅｄｉｃａｌ　Ｃｅｎｔｅｒ」勤務を経て、２０１３年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。

遺伝子治療薬はここまで来ている

対症療法だけだった難病が遺伝子治療薬で治療できるように

公開日：2019/12/25 06:00　更新日：2019/12/25 06:00

　ＳＭＡはＩ～Ⅳ型の４つに分類され、Ｉ型とⅡ型では９５％以上にＳＭＮ１遺伝子の異常（変異）が認められます。また重症なのもＩ型とⅡ型です。

　ＳＭＡは指定難病で、これまで対症療法以外の治療法はありませんでした。しかし、遺伝子治療薬が開発されたことにより、治療ができるようになってきたのです。次回、詳しくお話しします。

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