著者のコラム一覧
神崎浩孝医学博士、薬剤師

1980年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Cedars-Sinai Medical Center」勤務を経て、2013年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。

国内では4種類 遺伝子治療薬で治療できる病気はまだ限定的

公開日: 更新日:

 遺伝子治療薬について理解を深めるため、これまで遺伝子治療の背景を説明してきました。

 現在、国内で使われている遺伝子治療薬は4種類で、海外を含めても5種類です。また、対象となる疾患や症状も4種類ですので、現時点では遺伝子治療薬によって治療できる病気は極めて限定的といえます。遺伝子治療は近年急速に開発されていますが、まだまだ「どんな病気でも治る」というステージまでは来ていないということです。

 いま使われている遺伝子治療薬は、それぞれまったく異なる作用によって効果を発揮します。基本的には、「足りない遺伝子を補うもの」と「病気の原因となる遺伝子を無効化するもの」に大別できます。

 足りない遺伝子を補う薬の成分はDNAで、目的の遺伝子を発現する型となるものを直接細胞に入れ込むことで効果を発揮します。

 一方、病気の原因となる遺伝子を無効化する薬の成分もDNAと同じような核酸と呼ばれる物質です。目的の遺伝子を無効化する作用は現在のところ2種類あり、目的の遺伝子と結合する(トラップする)ものと、目的の遺伝子をバラバラに分解してしまうものがあります。いずれも、体に悪さをして病気を引き起こす遺伝子を働かなくすることで効果を発揮します。

■関連キーワード

日刊ゲンダイDIGITALを読もう!

  • アクセスランキング

  • 週間

  1. 1

    元フジテレビ長谷川豊アナが“おすぎ上納”告白で実名…佐々木恭子アナは災難か自業自得か

  2. 2

    中居正広は「地雷を踏んだ」のか…フジテレビに色濃く残る“上納体質”六本木『港会』の存在

  3. 3

    「文春訂正」でフジテレビ大はしゃぎも…今田耕司、山里亮太、カンニング竹山ら“擁護”芸能人の行きつく先

  4. 4

    魅惑のEカップ・田中みな実がまんまる“美バスト”をまたまた披露!

  5. 5

    【箱根駅伝】なぜ青学大は連覇を果たし、本命の国学院は負けたのか…水面下で起きていた大誤算

  1. 6

    フジテレビ騒動で蒸し返される…“早期退職アナ”佐藤里佳さん苦言《役員の好みで採用》が話題

  2. 7

    “天皇”日枝久氏しか知らない「ジャニーズ圧力」「メリーの激昂電話」 フジテレビは今こそ全容解明を

  3. 8

    入社式の仰天舞台裏 コネと忖度が横行するフジの末期症状

  4. 9

    ひっそりと存在消された NHK“車上不倫”人気アナカップル

  5. 10

    《フジが反転攻勢》《どうする文春!》中居正広問題の文春記事訂正に大はしゃぎの違和感…“直取材”対象はどこにいる