神崎浩孝医学博士、薬剤師
１９８０年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Ｃｅｄａｒｓ－Ｓｉｎａｉ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｅｎｔｅｒ」勤務を経て、２０１３年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。
2万種の遺伝子から病気の原因遺伝子を同定するのは難しい
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遺伝子治療薬は、病気を根本的に治すことができる夢の薬のようなイメージを抱いている人も多いでしょう。なぜ、そんな夢の薬がこれまで開発されてこなかったのでしょうか。それにはさまざまな困難がありました。 まず第１に、本格的な遺伝子研究が盛んになった近年まで、わからないことが多かったからです。遺伝子のもとであるＤＮＡが発見されたのは１９４０年代ですが、ヒトの全ＤＮＡ配列が明らかになったのは２０００年のことです。そのことから遺伝子は約２万種類であることがわかってきました。
遺伝子研究そのものはそれ以前から行われていて、１９８０年代には疾患に関連する遺伝子の一部は発見されてきました。しかし、遺伝子治療薬を作ろうにもその標的となる遺伝子、いわゆる病気の原因遺伝子の大部分がわからなかったのです。
２万種類ある遺伝子の中から、正常と比べてほんの少しだけ配列が違う病気の原因遺伝子を同定するのは簡単ではありません。また、わかったからといって、すぐに薬が作れるわけではありません。そのため、原因遺伝子は疾患の同定（遺伝子診断）に先行して用いられてきました。
