「タンパク質＝製品」が作られる前にアプローチして治療

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「そんなことなら、もっと早く遺伝子治療薬が開発されればよかったのに」と思う方も多いかもしれませんが、それには技術的に難しいところがいくつもありました。近年の医療における遺伝子研究の進歩と、新しい製剤開発研究の進歩によって、ようやく遺伝子治療薬を治療に使うことができるようになってきたのです。