5年後に治る可能性 「遺伝子治療技術」で難病が消えていく

元気な子供が増える？

　２０１４年の「患者数が特に少ない（注・国内患者数１０００人未満）希少疾病用医薬品指定制度」、翌年にリニューアルされた「難病対策法」がこの流れに拍車をかけている。

「『難病』指定される病気が急増しています。そう言うとまだまだ治らない病気があるのだなと感じるかもしれませんが、実は全く逆です。医学が急速に発達し、『人類の手に負える』病気が増えたことにより、指定する意味が出てきたと考えるほうが正しいでしょう。今後はファブリー病や筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）などの難病の新薬が、続々登場する見込みです。世界的に急速に完成しつつある遺伝子治療技術を日本でも国家的な支援をしていく体制を敷くことで、人類の懸案だった難病克服の一翼を日本も担える可能性が出てくると思われます」