【血友病】荻窪病院・血液科（東京都杉並区）
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治療は、昔は出血したときに不足する凝固因子を病院で注射していたが、１９８３年から自己注射が認められ、いまでは出血を事前に予防するために、患者や親が自宅で定期的に静脈注射する「定期補充療法」が一般的だ。
１回の注射は２．５～５㏄。従来の薬剤で最も多く使われている投与回数は、血友病Ａが週３回、血友病Ｂが週２回。ただし、薬の半減期（持続時間）は個人差が大きく、年齢や体重などの影響も受ける。薬の選択や頻度は、個々の患者ごとに判断する必要があるという。
「いまは薬が進歩して、長時間作用型製剤も出ています。血友病Ａでは従来より１・５倍程度延長しており、注射は週２回で、血友病Ｂでは４～５倍延び、週１回、あるいは２週に１回の注射で済む場合もあります」
また、患者数が多い同科では最新治療の臨床試験が常に行われている。条件がクリアできれば治験の参加も可能だ。近年注目されているのは、すでに欧米で治験が進められている血友病Ｂの遺伝子治療だ。これは１回の点滴注射で５～１０年、出血しないで過ごせる可能性があるといわれている。遠くない将来、日本でも治験が導入される可能性があるという。
