3割が歩行劇的改善 神経難病「HAM」世界初の治療薬誕生へ

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聖マリアンナ医科大学大学院・先端医療開発学 山野嘉久教授

 国内患者約3600人の希少疾患で、「HTLV―1関連脊髄症(HAM)」と呼ばれる難病がある。原因は「ヒトT細胞白血病ウイルスⅠ型(HTLV―1)」の感染で、発症すると歩行困難、排尿・排便障害、足のしびれや痛みなどの症状が進行し、最終的には車イスや寝たきりの生活を余儀なくされる。

 これまでHAMの進行を止める特効薬はなかったが、山野嘉久教授らの医師主導治験(第1/2a相試験)によって、世界初の治療薬が誕生しようとしている。現在、企業主導の第3相試験が進められている。医師になり一貫してHAM治療の臨床・研究を続けてきた山野教授が言う。

「HTLV―1感染者は世界でも特に日本に多く、他の国で多いのは発展途上国ばかり。そのため欧米先進国で新薬が開発される可能性は低く、日本での新薬の開発が期待されているのです」

 HTLV―1の国内感染者(キャリアー)は推定100万人以上。うち約5%が40~60年以上かけて「成人T細胞白血病(ATL)」を発症し、約0.3%(年間30~50人)がHAMを発症する。主な感染経路は、母乳を通じた母子感染と性交渉(主に男性から女性)。2011年からは妊婦健診で感染の有無を調べるようになり、感染が分かれば粉ミルクの使用が勧められ、母子感染は予防できるようになったが、それでも年間4000人ほどの新規感染者がいるという。

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