バイオ企業が国内初の保険的用 遺伝子治療薬は拡大するか
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医薬専門誌編集長が最近の遺伝子治療についてこう解説する。
「キムリアは病原体を攻撃するリンパ球の一種Ｔ細胞を患者から採取し、遺伝子を改変して体内に戻す『CAR-T細胞療法』です。保険適用でも薬価は3349万円と国内で過去最高の価格です。また遺伝子治療薬では、２歳以下の乳幼児が命取りとなる脊髄性筋萎縮症の治療薬『ゾルゲンスマ』が米国で５月に承認されています。薬価が２億円を超す世界で最も高い治療薬ですが、治療を受けなければ死亡する患者がこの薬１回の投与で治るんです。20歳までこの病気の治療を受けたとして、総医療費はゾルゲンスマの薬代の方が安くなる。日本でも年内に承認、販売予定です」
さらに、東大と第一三共の共同開発による遺伝子治療薬「G47Δ（デルタ）」についてこう述べる。
「脳腫瘍の患者を対象にした大手製薬会社による国内初の遺伝子治療薬です。現在、厚労省に保険適用の申請を準備中で、早ければ来年にも販売が見込まれています」
難病に苦しみ、治療法がなくなった患者にとって、遺伝子治療は最後のとりでといえる。遺伝子治療を行っているさくらクリニック（東京都渋谷区）の吉田治院長が解説する。
