神崎浩孝医学博士、薬剤師
１９８０年、岡山県生まれ。岡山県立岡山一宮高校、岡山大学薬学部、岡山大学大学院医歯薬学総合研究科卒。米ロサンゼルスの「Ｃｅｄａｒｓ－Ｓｉｎａｉ Ｍｅｄｉｃａｌ Ｃｅｎｔｅｒ」勤務を経て、２０１３年に岡山大学病院薬剤部に着任。患者の気持ちに寄り添う医療、根拠に基づく医療の推進に臨床と研究の両面からアプローチしている。
最高額の薬はウイルスを使って遺伝子を細胞の核まで届ける
公開日： 更新日：
「脊髄性筋萎縮症」（ＳＭＡ）に対する遺伝子治療薬の解説を続けます。前回は、２種類ある遺伝子治療薬「スピンラザ」（一般名：ヌシネルセン）と「ゾルゲンスマ」のうち、スピンラザについてお話ししました。スピンラザは世界初の核酸医薬品で、価格は１瓶（５ミリリットル）で９３２万円、最初の１カ月の薬代は３０００万円弱という超高額医薬品として注目されました。
しかし、ゾルゲンスマはそれをはるかにしのぐ現在の最高額医薬品で、１回の投与が約２億３０００万円という超ド級の金額なのです。ただし、ゾルゲンスマは国内未承認で、日本国内で使用されることはありません。
ゾルゲンスマの画期的なところは、まず「一生に一度きりの投与」という点が挙げられます。通常、薬は継続的に使用するものですが、ゾルゲンスマは一度で効果を持続するのです。
２つ目に、目的としている神経細胞の核まで薬を到達させるのに「ウイルスを用いている」という点で画期的です。簡単にいうと、病気（ＳＭＮ１遺伝子異常）によって不足したＳＭＮタンパク質を再び体内で作れるようにするため、ＳＭＮ１遺伝子をウイルスに入れ、そのウイルスを感染させることによって薬を細胞まで運ぶのです。
